科学家们一直在寻找治疗人类遗传性疾病的有效方法。“基因疗法”可以对健康的基因进行复制，并用其弥补基因缺陷或缺失；CRISPR等“基因编辑”技术则有望直接修复突变的基因；目前许多公司正在推进此类技术的临床试验